Các bác sĩ báo cáo các xét nghiệm chỉnh sửa gen đầu tiên của Hoa Kỳ về ung thư

Các bác sĩ đã báo cáo về những nỗ lực đầu tiên ở Hoa Kỳ sử dụng chỉnh sửa gen để giúp bệnh nhân chống lại ung thư.

Các bác sĩ cho biết một hình thức chỉnh sửa gen dường như an toàn khi thử nghiệm ở ba bệnh nhân. Nhưng vẫn chưa biết tác dụng lâu dài của phương pháp này đối với việc điều trị ung thư hoặc tỷ lệ sống sót của bệnh nhân.

Một công cụ chỉnh sửa gen có tên CRISPR / Cas9 đã được sử dụng trong các thử nghiệm, gần đây đã được báo cáo trong một nghiên cứu y khoa. Phương pháp này được phát hiện trong những năm gần đây như một cách để thay đổi vật liệu di truyền tạo nên DNA của một người.

DNA là viết tắt của axit deoxyribonucleic. Nó là chất mang thông tin di truyền trong các tế bào của sinh vật sống. Công cụ CRISPR cho phép thay đổi DNA để thêm các gen cần thiết hoặc lấy đi một số nếu chúng dẫn đến các vấn đề.

Các nhà nghiên cứu ung thư từ Hệ thống Y tế Đại học Pennsylvania đã lấy tế bào hệ thống miễn dịch từ máu của ba bệnh nhân. Họ đã thay đổi cấu trúc gen của các tế bào để giúp chúng nhận biết và chống lại ung thư. Sau đó họ được đưa trở lại bệnh nhân. Các nhà nghiên cứu cho biết quá trình chỉnh sửa đã được hoàn thành mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng.

Việc điều trị đã loại bỏ ba gen có thể đã hạn chế khả năng của các tế bào hệ thống miễn dịch tấn công ung thư. Một gen mới, thứ tư đã được thêm vào để giúp những người khác làm việc hiệu quả.

Hai trong số các bệnh nhân bị đa u tủy xương, ung thư máu và người thứ ba bị sarcoma, ung thư hình thành trong mô liên kết hoặc mô mềm. Tất cả đã thất bại với các phương pháp điều trị ung thư truyền thống lặp đi lặp lại.

Đây là kỹ thuật di truyền, tế bào phức tạp nhất đã được thử nghiệm cho đến nay, Edward Trưởng nhóm nghiên cứu, Edward Stadtmauer, nói với Associated Press (AP). Đây là bằng chứng cho thấy chúng ta có thể chỉnh sửa gen của các tế bào này một cách an toàn.

Cho đến nay, các tế bào đã sống sót và đã được sinh sản như bình thường, Stadtmauer nói.

Sau hai đến ba tháng, bệnh ung thư của một bệnh nhân tiếp tục xấu đi, trong khi tình trạng của một bệnh nhân khác không thay đổi. Bệnh nhân thứ ba được điều trị quá gần đây để đo lường hiệu quả tiến triển của cô. Các nhà nghiên cứu có kế hoạch mở rộng điều trị thử nghiệm cho 15 bệnh nhân nữa.

Ông Stadtmauer nói rằng vì phương pháp điều trị chỉnh sửa gen còn rất mới, nên không rõ tác dụng chống ung thư lớn sẽ sớm được nhìn thấy như thế nào. Bệnh nhân phải được theo dõi thêm và sẽ cần nhiều xét nghiệm hơn, ông nói.

Một người rất sớm, nhưng tôi rất được khuyến khích bởi điều này, Aaron Gerds, một chuyên gia độc lập, nói với một phóng viên AP.

Gerds là một chuyên gia về ung thư tại Phòng khám Cleveland ở Cleveland, Ohio. Ông nói thêm rằng các phương pháp điều trị tế bào khác đối với một số bệnh ung thư máu đã hoạt động rất tốt, thậm chí còn mắc các bệnh không thể chữa khỏi và chữa khỏi chúng. Ông cho biết chỉnh sửa gen có thể cung cấp một cách để cải thiện các phương pháp điều trị đó.

Các nhà khoa học Trung Quốc được báo cáo đã thử phương pháp CRISPR trên bệnh nhân ung thư. Nghiên cứu của Hoa Kỳ là nghiên cứu đầu tiên được biết đến được hoàn thành bên ngoài Trung Quốc. Các nhà nghiên cứu phải mất hơn hai năm để có được sự chấp thuận từ chính phủ Hoa Kỳ để thử nó.

Thông tin chi tiết về nghiên cứu sẽ được cung cấp tại hội nghị hàng năm của Hiệp hội huyết học Hoa Kỳ vào tháng 12.

Nhận xét